NEUROFIBROMA
Vi chiedo di aiutare la mia bambina Anna Ch. (17 maggio 2002) ad acquistare il farmaco Rapamune.
La figlia è in trattamento nel reparto Ematologia della RDKB dopo un intervento chirurgico oncologico. Anna soffre di neurofibromatosi in forma aggressiva, scoliosi IV grado come conseguenza della malattia (diverse formazioni schiacciano il midollo spinale, per questo, Anna ha una sensazione di debolezza alle gambe e non cammina bene). L’operazione non può essere eseguita a causa delle numerose lesioni al tronco.
Mia figlia è disabile ed ha costantemente bisogno del mio aiuto. Per questo non posso lavorare. Abbiamo un altro figlio e in famiglia lavora solo mio marito. Il farmaco Rapamune costa più di 50mila rubli e questa somma è sufficiente solamente per un ciclo di 35 giorni. Cosa fare dopo – non posso immaginarlo. Deve essere assunto per almeno 2 anni senza interruzione.
Aiutateci per favore.
Con rispetto la mamma di Anna, Viktorija
Vi chiedo aiuto per mia figlia Glafira Ch. (9.06.2014) per acquistare il farmaco Rapamune.
La mia bambina è in cura presso il Day Hospital di Ematologia della RDKB. E’ ammalata di neurofibromatosi di tipo 1 (neurofibroma pelvico). La crescita aggressiva del tumore nel bacino crea una minaccia per la sua vita. Nella nostra famiglia c’è un altro bambino ed il nostro reddito è molto limitato. Io non lavoro Viviamo nelle campagne della Repubblica dei Komi. Da soli non possiamo acquistare il farmaco salvavita.
Aiutateci per favore.
Con rispetto la mamma di Glafira, Natal’ja
LA PAROLA AI MEDICI
PROTOCOLLO CONSULTO MEDICO SPECIALISTICO
d.d. 01.10.2018 sull’uso di un medicinale senza indicazioni per uso pediatrico (uso off-label).
Consulto medico nella composizione: vice primario medico chirurgico V.V. Nikolaev, Primario di Oncologia V.A. Strykov, Primario di Day Hospital E.K. Donjush, Primario della Farmacia M.N. Kostyleva, Medico oncologo I.N. Skapenkov, Medico Day Hospital Z.A. Kondrashova, esaminano la questione relativa alla necessità di prescrizione del farmaco “Rapamune” (Sirolimus) alla paziente Glafira Ch. (nata il 09.06.2014), Cartella clinica N.2 16683-s, ricoverata presso il reparto dal 10.01.2018 ad oggi con una diagnosi di Neurofibromatosi di tipo 1. Neurofibroma plessiforme del bacino. Ipertrofia del clitoride. Virilizzazione 2 grado. Imbastitura del torace a imbuto. Angiopatia della retina. Trombofilia ematogena, dislipidemia. Il Consulto ha concluso che la progressione della malattia (crescita aggressiva del tumore), l’impossibilità di esecuzione di una correzione chirurgica radicale (processo patologico diffuso, alto rischio di complicanze chirurgiche) possono rappresentare una minaccia per la vita della paziente. La terapia farmacologica standard nei bambini con questa forma di malattia non è stata ancora sviluppata. Considerando l’impossibilità di eseguire la correzione chirurgica, l’assenza di altri metodi di terapia volti a curare il paziente, la disponibilità di dati sull’efficacia e la sicurezza dell’uso di Rapamune in pazienti con neurofibromatosi, tumori linfoidi, linfangiomatosi, emangiomatosi secondo studi stranieri, nonché la propria esperienza, accumulato nei reparti RDKB, in conformità con l’Ordinanza N. 494 del 09.08.2005, il Consulto decide di consentire l’uso individuale salvavita del farmaco “Rapamune” (Sirolimus), per lungo tempo, almeno due anni, per via orale alla dose di 1 mg x 2 volte al dì con un possibile aumento della dose fino alla concentrazioni nel sangue pari a 6-15 ng / ml, della paziente in esame
Il Vice primario medico chirurgico RDKB V.V. Nikolaev
Il Primario di Oncologia V.A. Strykov
Il Primario di Day Hospital E.K. Donjush
Il Primario della Farmacia M.N. Kostyleva
Il Medico oncologo I.N. Skapenkov
Il Medico Day Hospital Z.A. Kondrashova
PROTOCOLLO CONSULTO MEDICO SPECIALISTICO
d.d. 01.10.2018 sull’uso di un medicinale senza indicazioni per uso pediatrico (uso off-label).
Consulto medico nella composizione: vice primario medico chirurgico V.V. Nikolaev, Primario di Oncologia V.A. Strykov, Primario di Day Hospital E.K. Donjush, Primario della Farmacia M.N. Kostyleva, Medico oncologo I.N. Skapenkov, Medico Day Hospital Z.A. Kondrashova, esaminano la questione relativa alla necessità di prescrizione del farmaco “Rapamune” (Sirolimus) alla paziente Anna Ch. (nata 17.05.2002), Cartella clinica N.2 16679-, ricoverata presso il reparto Day Hospital Ematologia dal 10/01/2018 ad oggi con una diagnosi di neurofibromatosi di tipo 1. Neurofibroma diffuso al torso. Cifoscoliosi toracolombare sinistra secondaria di grado N. Paraparesi spastica inferiore con un accento sulla destra. Sindrome da dolore Malformazione congenita della vertebra toracica TH8-TH12, vertebra lombare transitoria L6 (sacralizzazione del lato sinistro). Trombofilia ematogena, omocisteinemia, dislipidemia. Il Consulto Consulto ha concluso che la progressione della malattia (crescita aggressiva del tumore), l’impossibilità di esecuzione di una correzione chirurgica radicale (processo patologico diffuso, alto rischio di complicanze chirurgiche) possono rappresentare una minaccia per la vita della paziente. La terapia farmacologica standard nei bambini con questa forma di malattia non è stata ancora sviluppata. Considerando l’impossibilità di eseguire la correzione chirurgica, l’assenza di altri metodi di terapia volti a curare il paziente, la disponibilità di dati sull’efficacia e la sicurezza dell’uso di Rapamune in pazienti con neurofibromatosi, tumori linfoidi, linfangiomatosi, emangiomatosi secondo studi stranieri, nonché la propria esperienza, accumulato nei reparti RDKB, in conformità con l’Ordinanza N. 494 del 09.08.2005, il Consulto decide di consentire l’uso individuale salvavita del farmaco “Rapamune” (Sirolimus), per lungo tempo, almeno due anni, per via orale alla dose di 1 mg x 2 volte al dì con un possibile aumento della dose fino alla concentrazioni nel sangue pari a 6-15 ng / ml, della paziente in esame
Il Vice primario medico chirurgico RDKB V.V. Nikolaev
Il Primario di Oncologia V.A. Strykov
Il Primario di Day Hospital E.K. Donjush
Il Primario della Farmacia M.N. Kostyleva
Il Medico oncologo I.N. Skapenkov
Il Medico Day Hospital Z.A. Kondrashova
13.10.2018