Vi prego di aiutarmi per acquistare il farmaco Rapamune® per mio figlio Sasha (n. 06.11.2009). Sasha soffre di una grave malattia – displasia artero-venosa della parte alla faccia, che si estende sempre più in basso. Il trattamento chirurgico non è possibile. L’unico trattamento è il farmaco Rapamune®. Siamo una famiglia numerosa e Sasha è il figlio maggiore. Con le sole nostre forze non possiamo acquistare il farmaco. Una confezione del farmaco costa 53mila rubli [700 euro] e non abbiamo le risorse. Vi prego di aiutarci.
Con rispetto la mamma di Sasha, Tat’jana
LA PAROLA AI MEDICI
PROTOCOLLO CONSULTO MEDICO «RDKB» 12.04.2016 per la prescrizione di un farmaco non autorizzato per l’uso in pediatria
CARTELLA CLINICA N°4709-с Paziente: Aleksandr S. Sesso: M Data di nascita: 0б.11.2009. Indirizzo: regione di Tambov […] Ricoverato presso reparto di Diagnostica e trattamento endovascolare dal 3.04.2016
DIAGNOSI CLINICA: diffusa displasia artero-venosa della parte sinistra del viso.
Motivo della convocazione del Consulto: prendere in considerazione l’opportunità di somministrazione del farmaco “Rapamune” (Sirolimus).
Anamnesi della malattia: malattia rilevata alla nascita. Dinamica di aumento delle dimensioni degli elementi di displasia venosa. Sintesi dei dati patologici: TAC ha evidenziato malformazioni della succlavia, vene ascellari destre, vene arto superiore destro maggiore flebectasia posizione specificata. Secondo esame ECO + RISONANZA ispessimento tessuti molli del torace con segni di displasia venosa flebectasia 3 a 20 mm.
CONCLUSIONE CONSULTO: Il paziente ospedalizzato presso Microchirurgia vascolare N°2. Allo scopo di determinare la strategia di trattamento. Il trattamento chirurgico non è possibile a causa della vasta diffusione del processo patologico e l’elevato rischio di complicazioni chirurgiche. In assenza di una terapia standard per i pazienti con questa forma morbosa che mostrano una risposta dei recettori inibitori TOK “Rapamune» (Sirolimus). I dati disponibili in letteratura indicano che l’uso con successo del Sirolimus nei bambini con displasie venose di localizzazione diversa, emangiomatosi.
Nei reparti RDKB del Ministero della Sanità della Federazione Russa (reparti Ematologia N°1, Day Hospital, Microchirurgia N°2, Microchirurgia N° 1, Chirurgia N°2) è stata inoltre acquisita esperienza diretta sull’uso sicuro ed efficace del farmaco in questione. Visto l’Ordine N° 494 del 09.08.2005 il Consulto ha deciso di consentire l’uso del farmaco salvavita “Rapamune» (Sirolimus), per un periodo di almeno 2 anni, in dose giornaliera per via orale di 1 / u, 2 volte al dì con possibile aumento della dose sino a raggiungere la concentrazione sierica del farmaco 6-8 ng / ml.
Raccomandazioni per il trattamento: farmaco “Rapamune» (Sirolimus) in dose iniziale di 1/2 pastiglia x 2 volte al dì.
Raccomandazioni per successivi esami: 1. Monitoraggio delle concentrazioni sieriche di Sirolimus per ottenere concentrazioni sieriche terapeutiche del farmaco 6-8 ng/ml. 2. esame emocromocitometrico completo 1 volta al mese. 3. Analisi biochimiche del sangue (proteine totali, albumina, urea, creatinina, bilirubina, ALT, AST, fosfatasi alcalina, GGT, potassio, fosforo, glucosio) 1 volta ogni 3 mesi. 4. Il profilo lipidico del sangue (colesterolo, trigliceridi, HDL, LDL) 1 volta ogni 3 mesi. Coagulogramma sangue (INR, PI, fibrinogeno, D-dimero, APTT) 1 ogni 6 mesi.
Il Vice primario della RDKB I. B. Brjusov
Il Primario Day Hospital E. K. Donjush
Il Primario del reparto di Diagnostica e trattamento endovascolare Ju. A. Poljaev
Il Farmacologo clinico A. N. Grazianskaja
Il medico curante R. V. Garbuzov